ATMP en pocas palabras: lo que debes saber sobre clasificación, calidad y comercialización

Los medicamentos de terapia avanzada (ATMP) son el grupo de terapias en las que utilizamos células, genes, tejidos artificiales y combinaciones de los anteriores con productos sanitarios como medicamento. Un medicamento puede describirse como:

1. cualquier sustancia o combinación de sustancias que se presente como poseedora de propiedades para el tratamiento o la prevención de enfermedades en seres humanos;
2. cualquier sustancia o combinación de sustancias que pueda utilizarse en seres humanos o administrarse a éstos con el fin de restaurar, corregir o modificar funciones fisiológicas ejerciendo una acción farmacológica, inmunológica o metabólica, o de realizar un diagnóstico médico.

Debido al aumento de la carga de enfermedades crónicas, la investigación y el desarrollo de nuevas terapias desempeñan hoy en día un papel importante en la industria farmacéutica y biotecnológica. Los fármacos clásicos contra el bloqueo tienen un importante efecto terapéutico en las personas, pero desgraciadamente no funcionan para todos los pacientes. Los estudios han demostrado que más del 90% de los fármacos sólo funcionan en el 30-50% de los casos. Esta es una de las principales razones por las que el mundo insta a seguir desarrollando medicamentos personalizados.

Introducción en el mercado de los ATMP

Para las empresas, es importante comercializar los medicamentos de terapia avanzada lo más rápido y rentable posible. Sin embargo, siempre hay que tener en cuenta la seguridad del paciente y la calidad del producto. Para las empresas de nueva creación o derivadas, esta combinación es fundamental, pero también un reto.

Los principales obstáculos a la comercialización de medicamentos de terapia avanzada son los costes y la calidad del producto. Los costes suelen ser muy elevados como consecuencia del trabajo manual, la complejidad y el carácter personalizado de las terapias. Uno de los principales obstáculos será conseguir que estos procesos sean cerrados y automatizados. Muchas pequeñas o medianas empresas luchan por encontrar apoyo financiero suficiente para sacar su producto al mercado. No siempre es fácil para las empresas encontrar información sobre todas las opciones para establecer asociaciones y/o incentivos de la UE que puedan ayudar a superar este reto. Se puede solicitar asesoramiento científico a la Agencia Europea de Medicamentos. En resumen, encontrar el socio ideal para el cumplimiento y la presentación de la normativa y la garantía de calidad general es clave para tener éxito en este ámbito.

Ya hay algunas terapias celulares y génicas disponibles en el mercado, pero ¿cómo podemos clasificarlas y cuáles son las diferencias entre estos grupos de terapias? En otras palabras, ¿cuándo se puede considerar que una terapia es un ATMP?

En el mundo de las ATMP, existe una diferencia entre los siguientes tipos:

• Terapia génica (TG)
  Los medicamentos de terapia génica son productos que contienen genes que acaban produciendo un efecto terapéutico, profiláctico o diagnóstico. El mecanismo se basa en la inserción de genes "recombinantes" en el organismo con el fin de tratar una o varias enfermedades, incluidos trastornos genéticos, cánceres o enfermedades de larga duración. Un gen recombinante es un tramo de ADN que tiene su origen en un laboratorio y está formado por ADN de distintas fuentes para tratar trastornos específicos.

• Terapia celular somática (TCS)
  Cuando hablamos de terapia celular somática, nos referimos a células o tejidos que pueden haber sido manipulados para alterar sus características biológicas o que no están destinados a la misma función vital en el organismo. Pueden utilizarse para curar, diagnosticar o prevenir enfermedades.
• Productos de ingeniería tisular (TEP)
  Las células o tejidos que han sido modificados para que puedan utilizarse para reparar, regenerar o sustituir tejidos humanos se denominan medicamentos de ingeniería tisular.
• Productos combinados
  Los productos combinados son ATMP combinados con uno o más productos sanitarios como parte integrante del medicamento.

La estructura descrita anteriormente ya ofrece una visión clara de lo que son los ATMP y de las distintas clases que existen. No está claro a qué clase pertenece el producto en cada caso de uso. QbD puede ayudarle con esta clasificación y también es pionera en sistemas de calidad de ATMP y en la integración de la metodología Quality by Design en su proceso de producción.